临床上，麝香保心丸是防治冠心病的常用药之一。该药具有独特的促进血管新生作用，可快速缓解心绞痛的胸闷、胸痛等症状，且能通过舒张冠状动脉、保护血管内皮、稳定斑块等途径，持续改善心肌缺血。
快速缓解症状 禁忌症少
因硝酸酯类药物可快速改善心肌缺血症状，所以其被称为冠心病心绞痛患者的“救命药”。由于个体差异，部分患者不适于使用硝酸酯类药物，而麝香保心丸与硝酸酯类药物无明显差别，且副作用小，在硝酸酯类禁忌的情况下仍能安全使用。在缓解胸闷、胸痛症状方面，该药起效迅速，最快30秒起效，且缓解率高，可使83.4％的患者在5分钟内症状得以缓解。
患者长时间服用麝香保心丸后不会产生耐药性及依赖性，且不影响急救效果。日常服用麝香保心丸，可使药物在体内保持较低的浓度，利用其保护血管内皮、抑制动脉粥样硬化及促进血管新生等作用，以保护血管、预防心绞痛的发生。急救时服用麝香保心丸，主要是利用其迅速扩张冠状动脉的作用，从而达到快速缓解心肌缺血缺氧状态，缓解胸闷等症状的目的。
保护血管 阻止动脉粥样硬化
心脏的跳动主要依靠冠状动脉的血液供应。冠状动脉正如分布在心肌上的渠道，为心脏运送血液，带来氧气和养料。随着人年龄的增长，冠状动脉会逐渐老化。一般情况下，当男性超过40岁、女性进入更年期，其动脉粥样硬化的速度就会明显加快。当冠状动脉出现狭窄、堵塞，导致心肌供血供氧不足即会出现胸闷、气急等心绞痛症状。因此，对冠心病的防治不仅应尽快缓解症状，更重要的是保护血管，防止血管内血栓的形成，从而避免心绞痛、心肌梗死等严重心脏危险事件的发生。
研究还发现，麝香保心丸可使患者的颈动脉内膜随着治疗时间的延长而逐渐变薄，并改善动脉的舒缩反应。这说明该药可阻遏、逆转动脉粥样硬化进展，且具有保护血管内皮、抑制血管壁炎症、稳定易损斑块等作用。临床上麝香保心丸常与阿司匹林合用，麝香保心丸具有血管保护的作用，而阿司匹林则具有防止血管内血栓形成的作用。两药合用，通过针对血管和血液两条途径，可缓解冠心病进展、减少心绞痛加重、防止心肌梗死发生，且不会使不良反应叠加，适于老年患者长期使用。
促进血管新生 实现“自身搭桥”
麝香保心丸不仅能保护血管，还具有独特的促进血管新生作用，可实现心脏的“自身搭桥”。该药可促进缺血心肌周围新的小血管生长，通过这些小血管向心肌供血。这些新的小血管虽然不及冠状动脉宽阔，但多条小血管也能带来可观的血流量，从而改善心肌缺血，减少心绞痛发作和心肌梗死等严重心脏危险事件的发生，达到改善患者生活质量的目的。
试验证明，心肌梗死患者在常规治疗的基础上加服麝香保心丸，每次2粒，每日3次，6年~7年后经随访发现，其生存率较高。此外，58岁以下的冠心病患者每日服用麝香保心丸1次以上，7年后经随访发现，其心脏、脑血管、肾脏完好率较未用该药的患者高出26.8％、8.5％、20.6％。这说明麝香保心丸对冠心病患者的心脏、脑血管、肾脏具有较好的保护作用。
开展循证医学研究 向国际化迈进
近年来，国家不断加大对麝香保心丸的科研投入。2006年，麝香保心丸被纳入国家“十一五”科技支撑项目；2007年，麝香保心丸的血管保护研究获得首届中国中西医结合学会科学技术奖；2008年，麝香保心丸被纳入国家重大新药创制专项；2009年，英国剑桥大学与上海和黄药业签订了为期3年的战略协议，将对麝香保心丸血管新生作用进行深入研究。
经过多年的研究，麝香保心丸的物质成分、作用机理及临床疗效已被逐步阐明。大量临床病例分析显示，长期使用麝香保心丸的患者发生猝死、心肌梗死、需要做手术或介入治疗的比例较低，这在冠心病的二级预防中，有着极其积极的意义。但麝香保心丸要为世界所认可，还缺少有说服力的大型循证医学研究。
循证医学（Evidence-Based Medicine， EBM）是近年来兴起的一种权威、科学，并讲究证据的临床医学。循证医学强调任何医疗决策均应建立在最佳科学研究证据基础上，从而大大提高医学界对疾病的认知水平和临床疗效，减少治疗及用药的盲目性，因而被确认为是真实的、具有临床意义的，并适用于临床实践的科学证据。随着循证医学理念的推广，证实中成药的安全性、有效性就应按照西医的循证医学模式进行临床试验。
2010年，上海市科委将麝香保心丸作为重点研究课题，采用循证医学的方法对麝香保心丸治疗慢性稳定性心绞痛的长期收益进行系统验证。该课题由复旦大学附属中山医院、复旦大学附属华山医院联合牵头，采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，计划用三年时间在全国70多家三级甲等医院开展对麝香保心丸的前瞻性、多中心、大样本研究。
麝香保心丸循证医学课题的展开对该药走向世界将产生积极的推动作用。我们有理由相信，借助循证医学桥梁与中西医结合的道路，麝香保心丸的有效性与安全性评价正向着科学化、标准化与国际化迈进。